La ‘china’ de la enfermedad rara

En un mundo ideal, los investigadores tendrían todos los fondos a su alcance para investigar nuevos medicamentos para tratar a pacientes que los necesitan y que los recibirían sin ninguna traba. La medicina, en constante evolución, salvaría vidas, sobre todo las de aquellos a los que les ha tocado la china de una enfermedad rara.

Esa de la que hay pocos casos en el país o en el mundo y que obliga a los familiares a convertirse en jabatos y especialistas en medicina de la noche a la mañana para luchar con uñas y dientes por ese tratamiento, ese ensayo clínico que puede ser la diferencia entre seguir viviendo o morir.

Pero no vivimos en un mundo ideal. Esta semana me ha tocado escuchar a dos familias con hijos que tienen enfermedades raras y a los que han excluido de nuevos tratamientos, aprobados, pero con unos requisitos para acceder que suponen una cruel discriminación.

Las familias lo ven clarísimo, todo es cuestión de dinero y beneficios. El objetivo idealista de investigar para salvar vidas ha quedado completamente desvirtuado porque para investigar hacen falta muchos fondos y además, supone una inversión a largo plazo porque los resultados no se obtienen de un día para otro.

Así, para recuperar la inversión, los nuevos tratamientos tienen precios desorbitados, sobre todo cuando se trata de enfermedades raras, porque no los van a necesitar una gran mayoría de la población, sino solo unos pocos.

Lo que sucede además es que, para que tenga demanda, las farmacéuticas deben haber demostrado sus resultados y eso se consigue reduciendo el campo de posibles receptores a aquellos que están en las primeras fases de la enfermedad, menos graves. Porque de lo contrario, podría no surtir efecto y, sin resultados positivos, no se aprobaría, ni comercializaría, el pez que se muerde la cola.

Y la triste realidad es que hay niños y adultos a los que directamente les desahucian. No hay tratamiento para ellos. ¿Quién puede asumir algo así? Sobre todo cuando uno lleva toda su vida trabajando y pagando impuestos para colaborar con los gastos del Estado, recuerdan.

La sensación de abandono y desolación es total. Es injusto e inhumano. Habría que llegar a un equilibrio y actuar en todo el entramado que se interpone entre el investigador y el paciente para que ninguno se quede sin opciones por el hecho de que le haya tocado la china.

** Periodista