Ahora que estamos en plena pandemia vírica podemos llegar a pensar que todos los virus son nefastos para nosotros, pero resulta que los científicos les han encontrado una utilidad que nos beneficia: se trata de utilizarlos como sistema de transporte en la terapia génica. Es decir, que utilizan virus modificados para que actúen como una pistola de inyección microscópica. La técnica consiste, en primer lugar, en extraer algunos genes del virus y sustituirlos por los genes sanos que se desean introducir en el paciente. A continuación se inyectan en el individuo los virus personalizados. Una vez allí, estos insertan los nuevos genes en diferentes líneas celulares, en función del tipo de virus utilizado. La finalidad inicial de la terapia génica era el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por la deficiencia de un único gen, es decir, sustituir el gen alterado por la versión normal. Las enfermedades monogénicas (causados por un solo gen), candidatas a este tratamiento eran, entre otras, la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne, las talasemias, y la fenilcetonuria. Pero enseguida se vio que también se podría aplicar a otras enfermedades muy distintas, como el cáncer, algunos trastornos endocrinos, e incluso a infecciones virales como el sida, siempre que la relación entre el beneficio de la aplicación de la técnica fuese mayor al riesgo que comporta. Allá por el año 2005 un niño de ocho años fue tratado con terapia génica. Tenía un trastorno ocular degenerativo que le ocasionaba el deterioro de la visión. Esta forma de tratamiento permitió que la retina del ojo afectado sintetizara una proteína que su organismo no podía producir. Así como hay virus que si se introducen en un paciente pueden desencadenar reacciones inmunitarias mortales, o incluso provocar cáncer, los virus adenoasociados (AAV) no causan ninguna enfermedad. Estos virus fueron utilizados por primera vez en 1996, en un ensayo clínico sobre la fibrosis quística. Actualmente se está trabajando con ellos en enfermedades neurológicas como el párkinson y el alzhéimer, pero también en el infarto de miocardio y la ceguera. La terapia génica resulta también muy atractiva cuando las células que deben corregirse se encuentran en un tejido concreto. Tal es el caso de ciertas cegueras que afectan a la retina. En cambio, en enfermedades en las que debe tratarse un enorme número de células y estas se distribuyen por todo el organismo, como en una distrofia muscular, la terapia génica plantea una enorme dificultad. Por otra parte, está la idea centenaria de tratar el cáncer con virus, también llamada viroterapia. Se utilizan virus provistos de genes que promueven la citolisis tumoral -destrucción celular tumoral- o la generación de respuestas inmunitarias frente al tumor.