El Servicio de Salud Británico (NHS) ha aprobado un tratamiento contra la leucemia de niños que reprograma el sistema inmune de los pacientes para destruir las células cancerígenas y que está considerado revolucionario. Es el primero de una serie de tratamientos en la nueva era de la medicina personalizada. Reino Unido se ha convertido recientemente en el primer país europeo en ofrecerlo.
El tratamiento, conocido comercialmente como Kymriah, es una terapia de células CAR-T (receptor de antígeno quimérico de células T). Consiste en extraer los glóbulos blancos de la sangre, modificarlos genéticamente para que puedan detectar las células cancerígenas y volver a insertarlas en el cuerpo del paciente. El proceso es específico para cada enfermo.
De momento, el CAR-T solo ha estado disponible para enfermos en Europa a través de ensayos clínicos. El primer paciente en recibir terapia CAR-T fue en el 2011 en Estados Unidos, único país con licencia para aplicarla hasta ahora. Y desde entonces centenares de personas han recibido este tratamiento que solamente está disponible en centros pediátricos privados y cuesta unos 313.000 euros por paciente. Los resultados son esperanzadores ya que en nueve de cada diez casos han funcionado. Se ha llevado a cabo niños con una media de 11 años de edad enfermos con pocas opciones de seguir con vida y han conseguido una remisión completa.
Londres, Manchester y Newcastle
Según el NHS, el proceso de producción de un tratamiento como este es inmensamente complejo y su preparación se encuentra ya en la etapa final. Los tres primeros hospitales del NHS en pasar por el proceso de acreditación internacional para su provisión se encuentran en Londres, Manchester y Newcastle. A diferencia de las terapias convencionales para el cáncer, no requiere ser aplicada de forma continuada, sino que solo hace falta que se aplique una sola vez. No obstante, el nivel de preparación exigido es elevado. Requiere de un equipo de científicos y semanas de preparativos.
Ha sido autorizado para tratar pacientes jóvenes, niños o menores de 25 años, que no responden al tratamiento de un tipo agresivo de leucemia llamada leucemia linfoblástica aguda en la que la médula ósea produce demasiados glóbulos blancos inmaduros. Lo recibirán sólo 30 enfermos por año.
La terapia CAR-T supone un verdadero punto de inflexión y los pacientes de cáncer del NHS van a ser los primeros en el mundo en beneficiarse, asegura Simon Stevens, director ejecutivo del NHS para Inglaterra. Stevens lo enmarca dentro de estrategia para conseguir más disponibilidad de nuevos tratamientos en la sanidad pública. Pide a las grandes farmacéuticas precios más asequibles para lograr acuerdos como este que benefician a los enfermos.
Es el primer acuerdo de este tipo en Europa. El tratamiento pertenece a la farmacéutica Novartis. El acuerdo al que llegó el NHS con Novartis y el descuento que consiguió no han sido desvelados. El NHS lo financiará a través del fondo para medicamentos contra el cáncer creado el 2011 para facilitar un acceso más rápido a ese tipo de fármacos y será gratuito. Esta rápida negociación demuestra que si el servicio de salud y las compañía científicas trabajan juntos pueden hacer que tratamientos revolucionarios estén disponibles para los pacientes, destaca Stevens.
La terapia CAR-T es el avance más excitante en décadas en el tratamiento para la leucemia de niños. declara el doctor Alastair Rankin, director de investigación de cáncer de sangre de la ONG Bloodwise. La quimioterapia intensiva puede ahora curar a la gran mayoría de niños pero un número aún importante fallecen cada año porque no responden al tratamiento. Esta terapia ofrece una oportunidad auténtica de curación a largo plazo del niño que, de otra modo, no tendría esperanza.
