El medicamento 'Vyjuvek' para la piel de mariposa llegará a Córdoba en unas semanas y ya hay una primera beneficiaria

Unos 45 pacientes andaluces, según los datos publicados por el Gobierno andaluz, se van a beneficiar de la reciente decisión de la Junta de Andalucía de aprobar la financiación de un medicamento para el tratamiento de un subtipo más grave de la denominada enfermedad piel de mariposa, en concreto para quienes padecen epidermolisis bullosa distrófica recesiva.

Entre estos pacientes, está Leo, el niño sevillano de 12 años que se ha vuelto muy conocido tras acudir al Parlamento europeo para pedir que España permita el acceso a ‘Vyjuvek’, un tratamiento que ya se utiliza en algunos países europeos, como Francia, Italia o Alemania, y que ayuda a cerrar heridas en pacientes con piel de mariposa, ofreciendo nuevas esperanzas para mejorar su calidad de vida. Entre esos 45 pacientes está la primera cordobesa que va a recibir este tratamiento, la niña Victoria, de 11 años, de Fernán Núñez.

El especialista en Dermatología del hospital universitario Reina Sofía Manuel Galán reitera que los pacientes a los que se va a indicar este medicamento son los que presentan mutaciones en el gen COL7A1, que causan una fragilidad cutánea extrema.

Dolencia rara

Manuel Galán explica que la piel de mariposa o epidermólisis bullosa es una enfermedad poco frecuente, genética e incurable a día de hoy, que causa una extrema fragilidad de la piel. «Un roce mínimo puede producir ampollas y dolor a quienes sufren la enfermedad» y añade que, en sus formas más graves, altera la alimentación, movilidad, sueño, calidad de vida, además de implicar que hay que estar todo el día pendiente de curar las heridas, lo que condiciona la vida diaria de los pacientes», sostiene.

La asociación Debra, que agrupa a familias con pacientes que sufren piel de mariposa en España, expone que el medicamento ‘Vyjuvek’ es la primera terapia génica tópica diseñada para tratar la epidermólisis bullosa distrófica. El medicamento actúa aportando copias sanas del gen responsable de producir colágeno VII, lo que permite favorecer la cicatrización de heridas crónicas. El fármaco fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2025. Sin embargo, este fármaco no está disponible aún en España dentro del sistema público. Familias y asociaciones como Debra llevan meses demandando que se apruebe el tratamiento en España.

Mientras se sigue esperando que el Ministerio de Sanidad apruebe el medicamento, la Junta de Andalucía anunció la semana pasada que sufragará en esta región esta medicación, como si fuera un fármaco huérfano más que se indica para patologías que no cuentan con otro tipo de tratamiento en España. En este caso, este medicamento llega de Estados Unidos. Además, ayer mismo Canarias siguió la estela de Andalucía y acordó también que esta comunidad financiará igualmente el ‘Vyjuvek’.

Requisitos para recibir el medicamento

Manuel Galán precisa que se evaluará a cada paciente con este subtipo de la enfermedad para comprobar si es candidato al tratamiento, según el estado de sus heridas y otros factores relevantes, como que a estas personas no le estén resultando efectivos otros tratamientos existentes en el mercado para mejorar su calidad de vida, ya que esta patología sigue sin curación.

Galán recalca que la Junta de Andalucía «nos ha informado a los especialistas el protocolo que se debe seguir para solicitar este tipo de tratamiento por la vía extraordinaria. Una vez conocemos el caso nos ponemos en contacto con la farmacia hospitalaria, que solicita el informe con los requisitos y se pide autorización a la Agencia Española del Medicamento (Aemps) que, en el caso de Victoria, ya ha dado el visto bueno», indica.

Resultados que se consiguen con el tratamiento

Acerca de los beneficios de este medicamento, este especialista en Dermatología del hospital Reina Sofía destaca que la farmacéutica que lo ha diseñado resalta que, entre los pacientes beneficiarios, seis meses después de su uso, el 67% de las heridas tratadas había mejorado, frente a un 22% que tomaron un medicamento placebo. «Aunque este tratamiento no suponga una curación definitiva de la enfermedad, es un gran avance», subraya.

Galán espera que el medicamento solicitado, en concreto, para esta primera paciente en Córdoba, llegue en varias semanas y remarca que el fármaco actúa mediante un vector viral del herpes simple, que suministra la información necesaria para que la propia célula produzca la proteína del colágeno sana y para que esta funcione correctamente. Por el momento, la terapia tendrá que ser administrada en los centros hospitalarios.

Acerca de por qué el Ministerio de Sanidad aún no ha aprobado este tratamiento para España, fuentes de esta administración indicaron hace unos días que «para que un medicamento sea financiado por el Sistema Nacional de Salud, la farmacéutica debe presentar previamente la solicitud, de modo que pueda adoptarse la decisión correspondiente. Es decir, es el propio ministerio quien fija el precio y determina si un medicamento se incorpora o no a la prestación farmacéutica pública. El Ministerio replica, que a día de hoy, «no ha aprobado la financiación de este fármaco en España porque el laboratorio no lo ha solicitado todavía».

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